L’EMA ha raccomandato l’approvazione della prima terapia genica, a base di alipogene tiparvovec, per il trattamento del deficit di lipoproteina lipasi in pazienti con attacchi gravi o multipli di pancreatite, indipendentemente dalla dieta.
Si tratta di una rara malattia ereditarie che colpisce 1-2 persone su un milione e il farmaco raccomandato ha mostrato di poter sostituire il gene difettoso con una copia funzionante contribuendo al recupero della funzionalità dell’organismo.
Il CHMP ne ha raccomandato l’autorizzazione in “circostanze eccezionali”. L’azienda richiedente dovrà fornire dati sul monitoraggio dei pazienti trattati, che verranno revisionati dall’Agenzia non appena disponibili.
