Dopo la consultazione pubblica dello scorso novembre, la Commissione europea ha rilasciato una comunicazione che chiarisce alcuni dubbi relativi all’applicazione del Regolamento europeo sui farmaci orfani. Tra le questioni più spinose: il significato di “beneficio significativo”; l’applicazione del regolamento alle malattie emergenti, non presenti nell’UE; la valutazione parallela di due prodotti per la stessa indicazione; la rivalutazione dello status di farmaco orfano in caso di estensione dell’indicazione; le procedure di trasferimento delle designazioni tra sponsor.
Il beneficio significativo del farmaco per la patologia cui si riferisce deve essere dimostrato in termini di migliorata efficacia e miglior profilo di sicurezza rispetto ai trattamenti esistenti, oppure in quanto importante contributo alla terapia da parte del paziente (ad esempio con una forma farmaceutica che ne migliora l’aderenza al trattamento). Non sono invece considerati benefici significativi l’aumentata disponibilità in caso di carenza di prodotti esistenti; aumento della qualità farmaceutica del prodotto, in quanto è un obbligo; nuove forme farmaceutiche, dosaggi o vie di somministrazione; meccanismi di azione alternativi.
Per quanto riguarda le nuove patologie diffuse fuori dell’Unione, sollevata dall’epidemia del virus Ebola, i relativi farmaci rientrano nell’applicazione del regolamento, tenendo in considerazione la possibilità che tali patologie si possano diffondere anche in Europa.
Nel caso di due prodotti per la stessa indicazione, questi non possono essere valutati contemporaneamente, tuttavia al secondo prodotto valutato non verrà richiesto di dimostrare un beneficio significativo rispetto al primo, a meno che la notifica di autorizzazione del primo prodotto non sia stata già pubblicata in Gazzetta.
La Commissione ha inoltre chiarito che la designazione di farmaco orfano va rivalutata in caso di nuova indicazione, variazione di tipo II o estensione dell’autorizzazione, al fine di assicurare che le modifiche ai termini dell’autorizzazione al farmaco orfano ottemperino al regolamento che prevede che tale designazione possa coprire solo indicazioni che soddisfano i criteri stabiliti per i farmaci orfani.
La Commissione ha infine specificato che non è possibile trasferire un farmaco designato come orfano ad un altro sponsor che ha già un medicinale autorizzato per la stessa condizione.
