L’Agenzia Italiana del Farmaco ha autorizzato il rimborso per una nuova terapia genica ad uso pediatrico. Si tratta di un trattamento basato su una terapia genica con cellule staminali realizzata per ogni singolo paziente a partire dalle sue proprie cellule al fine di correggere alla radice la causa della patologia, la immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi. Il farmaco è indicato per pazienti per i quali non vi sia un donatore consanguineo idoneo di cellule staminali.
Il medicinale ha ottenuto lo status di farmaco orfano e a livello europeo è stata applicata la procedura accelerata. Anche il prezzo e il rimborso sono stati definiti in meno di 50 giorni.
