L’Agenzia regolatoria statunitense FDA ha approvato un fattore antiemofilico ricombinante per il trattamento di episodi emorragici in pazienti adulti con emofilia acquisita A (mancanza del fattore VIII), una patologia rara, non genetica, la cui diagnosi è difficile. Il prodotto contiene un analogo ricombinante del FVIII suino, simile all’FVIII umano per la sua efficacia nella coagulazione del sangue, ma con minori probabilità di essere colpito dagli anticorpi contrari al Fattore VIII umano che sono presenti nelle persone affette da emofilia acquisita A.
La sicurezza e l’efficacia sono state valutate in uno studio clinico di 29 pazienti adulti con emofilia acquisita A trattati per un grave episodio emorragico. Lo studio ha dimostrato l’efficacia nel trattamento di questi casi e non sono stati identificati problemi di sicurezza.
Il prodotto ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall’FDA perché il farmaco sarà utilizzato nel trattamento di una malattia rara.
