Il Comitato per i farmaci orfani (COMP) dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha previsto per il 2013 un numero record di prodotti approvati, oltre 150 entro la fine dell’anno. Si tratta di un numero che migliora, anche se di poco, quello già invidiabile ottenuto lo scorso anno di 148 approvazioni.
Nel 2011 i farmaci orfani approvati erano stati poco più di un centinaio. Dopo i primi 12 anni di implementazione della regolamentazione sui farmaci orfani, il Comitato ha inaugurato una nuova fase che prevede, tra l’altro, una maggiore partecipazione dei pazienti alle decisioni, che potranno contribuire con il proprio parere sulle cure, sugli effettivi miglioramenti della qualità di vita e sui benefici significativi.
Il Comitato prevede inoltre un ampliamento della cooperazione internazionale. Già a partire dal 2008, la collaborazione avviata con la Food and Drug Administration (FDA) ha consentito la presentazione di domande di designazione di farmaco orfano in parallelo nell’UE e negli USA. Nel 2012 il Comitato ha anche iniziato a collaborare con le autorità regolatorie giapponesi e prevede di rafforzare quest’anno la cooperazione con Health Canada.
