Entro il 2018 è previsto il lancio sul mercato di 5 nuovi farmaci per il trattamento delle sindromi mielodisplasiche.
Al momento esiste una sola terapia disponibile, ovvero il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, per il quale però circa il 75% dei pazienti risulta non eleggibile.
Le prime terapie farmacologiche sono comparse sul mercato americano tra il 2004 e il 2006. Si tratta dei principi attivi azacitidina, lenalidomide e decitabina, di cui solo il primo approvato anche in Europa. Tra il 2014 e il 2018, però, sono previste nuove approvazioni, tra cui rigosertib, vorinostat, sapacitabina e eltrombopag.
Per ora, con un solo principio attivo approvato, il mercato è stabile, ma con la nuova ondata di approvazioni, si prevede una forte crescita.