L’Agenzia regolatoria americana FDA ha approvato un farmaco iniettabile a base di mipomersen, da somministrare in aggiunta a medicinali ipolipemizzanti e alla dieta per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote.
Il farmaco contribuisce a ridurre le lipoproteine a bassa densità, l’apolipoproteina B, il colesterolo totale e la lipoproteina a non alta densità. Il farmaco è classificato come farmaco orfano, in quanto questo disturbo colpisce meno 200.000 persone.
La sicurezza e l’efficacia del nuovo farmaco sono state valutate in uno studio clinico su 51 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote, con una riduzione media dei livelli di LDL-C di circa il 25% durante le prime 26 settimane. Il farmaco comporta tuttavia un grave rischio di tossicità epatica, perché è associato ad alterazioni degli enzimi epatici e ad accumulo di grasso nel fegato, che potrebbero portare a malattia epatica progressiva con l’uso cronico.
