Un recente rapporto della Commissione Europea ha fatto il punto sull’uso di medicinali per indicazioni diverse da quelle autorizzate. Si tratta di una tendenza molto diffusa tra i medici, in particolare in ambito pediatrico, che riguarda una gran varietà di aree terapeutiche ed è comune a medici ospedalieri, di famiglia e privati. La situazione varia tuttavia da paese a paese e spesso non è uniforme nemmeno all’interno dello stesso Stato membro.
Tra i fattori alla base di questo trend ci sarebbe innanzitutto la carenza di incentivi ad avviare nuove procedure autorizzative per estendere le indicazioni. Inoltre le disposizioni e gli obblighi cui ottemperare per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio sono andati aumentando e comportano tempi lunghi e costi elevati.
Un altro aspetto, sottolineato da tutte le parti interessate (agenzie competenti, professionisti sanitari, industria e pazienti), è la questione del prezzo e del rimborso. Infine, soprattutto per i medici, esiste il problema della carenza di alternative valide.
Gli Stati membri hanno a disposizione una serie di strumenti per la gestione delle prescrizioni off-label. Tra questi, raccomandazioni e autorizzazioni provvisorie all’uso off-label (Francia e Ungheria), rimborso dell’uso off-label in mancanza di alternative valide (Francia, Italia), linee guida per la prescrizione off- label (Regno Unito), protocolli e standard per gli operatori sanitari specifici per determinati usi off- label e richiesta del consenso informato del paziente (Paesi Bassi).
Tuttavia, molti Stati membri la ritengono una questione che deve essere gestita dal medico più che a livello regolatorio.
Le aree terapeutiche coinvolte sono molte, tuttavia i medicinali più utilizzati in questo modo sono gli antipertensivi, gli antibiotici, gli analgesici, i farmaci psichiatrici, le terapie contro l’asma e quelle per i disturbi alimentari per la popolazione pediatrica e i medicinali oncologici, immunologici e psichiatrici per gli adulti.
