Le agenzie regolatorie di Stati Uniti ed Unione Europea, FDA ed EMA, hanno istituito un gruppo di lavoro comune per lo sviluppo di medicinali contro le malattie rare. Attraverso il gruppo di lavoro, le due agenzie potranno scambiare informazioni ed esperienza relative allo sviluppo e alla valutazione scientifica di farmaci per il trattamento di queste patologie, programmare gli studi clinici, selezionare gli endpoint, programmare studi di post-marketing, definire i meccanismi di accesso alle terapie.
Il gruppo di lavoro si aggiunge a quello già attivo sui farmaci orfani.
