L’Agenzia regolatoria statunitense FDA ha approvato l’uso del principio attivo panobinostat, già utilizzato nel trattamento di diverse forme tumorali, anche per il mieloma multiplo, in pazienti che hanno già ricevuto terapie standard. Il farmaco è stato tuttavia approvato con un’avvertenza ai pazienti e agli operatori sanitari sui gravi eventi avversi verificatisi nei pazienti trattati (diarrea grave, eventi cardiaci gravi e/o fatali, aritmie e cambiamenti nell’elettrocardiogramma) e con una strategia di valutazione e mitigazione del rischio.
Tra gli altri effetti indesiderati del farmaco, stanchezza, nausea, gonfiore alle braccia o alle gambe, diminuzione dell’appetito, febbre, vomito e debolezza. Le anomalie più frequentemente osservate negli esami di laboratorio più comuni sono state ipofosfatemia, ipopotassiemia, iponatriemia, aumento della creatinina, trombocitopenia, leucopenia e anemia. Gli operatori sanitari devono inoltre informare i pazienti del rischio di sanguinamento del tratto gastrointestinale e dei polmoni, e di danni al fegato (epatotossicità).
L’FDA ha concesso a panobinostat la revisione prioritaria e la denominazione di farmaco orfano.
