L’Agenzia Italiana del Farmaco, in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità, ha espresso un parere favorevole alla sperimentazione clinica di una nuova molecola per l‘atrofia muscolare spinale (SMA), una patologia neuromuscolare genetica che può essere fatale. In studi di laboratorio, il nuovo composto si è dimostrato efficace ed ha superato gli studi di sicurezza prima della somministrazione nell’uomo.
Lo studio clinico che coinvolgerà anche pazienti italiani verificherà l’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco in pazienti adulti e pediatrici.
Intanto, in seguito al ripristino dell’Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali (OsSC), sono ora disponibili i modelli delle lettere per la richiesta di autorizzazione delle sperimentazioni cliniche o di emendamenti sostanziali a sperimentazioni già autorizzate. I facsimili messi a disposizione dall’Agenzia riguardano le domande di autorizzazione per le sperimentazioni cliniche di Fase I e I/II e II-III-IV e per emendamenti sostanziali a sperimentazioni di Fase I e I/II e di Fase II-III-IV.
