Uno studio clinico di fase 1, condotto in Gran Bretagna su sei pazienti ha dimostrato i risultati promettenti di una terapia genica contro la coroideremia, una causa ereditaria di cecità progressiva.
Lo studio, condotto dall’Università di Oxford, è riuscito a sostituire il gene difettoso, situato sul cromosoma X, con un gene sano. L’intervento è stato effettuato su pazienti di età diverse e in diverse fasi della malattia.
Il gene sano, trasportato nell’occhio all’interno di un virus simile a quello del raffreddore ma inoffensivo, ha consentito il recupero della capacità di vedere in tutti i pazienti entro sei mesi. Due pazienti hanno mostrato miglioramenti più evidenti e in tutti è aumentata la sensibilità alla luce.
