L’Agenzia regolatoria americana FDA ha approvato due principi attivi: glicerolo fenilbutirrato e deferasirox.
Il primo, un liquido da assumere tre volte al giorno con i pasti, è indicato per la gestione di alcuni disturbi del ciclo dell’urea in pazienti dai 2 anni in su e aiuta a smaltire ammoniaca nel corpo.
Il secondo è un farmaco già autorizzato per il trattamento del sovraccarico cronico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue nei pazienti in età dai 2 anni, i cui uso viene esteso al trattamento di pazienti di pazienti a partire dai 10 anni di età affetti da sovraccarico cronico di ferro derivante da talassemia non-trasfusione-dipendente (NTDT).
