Il Comitato per i farmaci orfani dell’EMA prevede per il 2013, come per il 2012, oltre 150 designazioni di farmaci orfani contro le 107 del 2011.
Il regolamento per questi medicinali, introdotto nel 2001 per incentivare lo sviluppo di terapie per la malattie rare, sta dunque dando i suoi frutti e il Comitato ha intenzione di implementare alcune novità, come i pareri dei pazienti e una maggiore cooperazione a livello internazionale.
È stata infatti avviata con successo una collaborazione con la FDA americana che ha portato alla presentazione delle domande in parallelo. Simili accordi sono in vigore anche con il Giappone, mentre sono in corso colloqui con il Canada e altre autorità regolatorie internazionali.
Per quanto riguarda il ruolo dei pazienti, invece, il Comitato intende coinvolgere in particolare le associazioni, per rafforzare l’interazione con i gruppi di pazienti affetti da malattie specifiche.
Infine si continuano a sponsorizzare i benefit derivanti dalla sponsorizzazione di farmaci orfani come l’esclusività per 10 anni, tariffe EMA ridotte, assistenza nei protocolli e accesso alla procedura centralizzata.
