Nel corso del suo primo incontro, il COMP, il Comitato europeo per i farmaci orfani, ha adottato 16 raccomandazioni di designazione, con l’inclusione di principi attivi per il trattamento di malattie per le quali non esiste ancora un farmaco orfano.
Tra le nuove proposte di designazione la carbetocina per il trattamento della sindrome di Prader-Willi, una rara condizione genetica che causa un costante desiderio di cibo, con conseguente fame permanente ed obesità, disfunzione delle gonadi, problemi di apprendimento e di comportamento; l’acido sialico per il trattamento di miopatie congenite ereditarie, che porta a grave disabilità e la oleilfosfocolina per il trattamento della leishmaniosi, causata da parassiti trasmessi dalla puntura di ditteri.
Le raccomandazioni verranno inviate alla Commissione europea per l’adozione di una decisione. Un volta assegnato lo status di farmaco orfano gli sponsor avranno accesso agli incentivi per il suo sviluppo.
